Colonia: no se ha demostrado un beneficio adicional del anticuerpo monoclonal lanadelumab para la prevención de rutina de ataques recurrentes de angioedema hereditario en comparación con la profilaxis de rutina con inhibidores de la esterasa C1. Esta es la conclusión del Instituto para la Calidad y Eficiencia en la Salud (IHE).IQWiG) después de evaluar los beneficios.

Lanadelumab ha sido aprobado en Europa como preventivo a largo plazo para prevenir ataques de angioedema hereditario desde 2015; el fabricante aún no ha tenido que demostrar el beneficio adicional, porque el angioedema hereditario es una enfermedad rara.

Pero el principio activo ha superado ya el límite de venta de 50 millones de euros anuales, de los que el fabricante tiene que demostrar un beneficio adicional frente a una terapia comparativa adecuada, incluso con medicamentos huérfanos en un procedimiento habitual.

En el angioedema hereditario, la piel o las membranas mucosas se hinchan repetidamente debido a una producción escasa o nula de un inhibidor de la esterasa C1 funcional debido a defectos genéticos. Este inhibidor previene la formación excesiva de péptido bradicinina, que aumenta la permeabilidad vascular en personas sanas.

Además del tratamiento agudo, que tiene como objetivo resolver un ataque que ya ha ocurrido lo más rápido posible, el tratamiento preventivo a largo plazo es una opción para aquellos con ataques recurrentes. El anticuerpo monoclonal lanadelumab se inyecta debajo de la piel. Inhibe la enzima calicreína, que a su vez participa en la producción de bradicinina, evitando así la sobreproducción de bradicinina.

“Aunque el anticuerpo monoclonal y el inhibidor de la esterasa C1, que se ha utilizado para la profilaxis a largo plazo durante muchos años, provienen del mismo fabricante, no hay ningún estudio en el que los dos ingredientes activos se comparen directamente entre sí”, dijo IQWiG. .

Un estudio controlado con placebo en el que los participantes de los brazos de lanadelumab tuvieron menos ataques que el brazo de placebo fue suficiente para la aprobación de lanadelumab.

Sin embargo, en la evaluación inicial del beneficio, se debe demostrar un beneficio mayor o menor en comparación con un tratamiento apropiado comparable, lo que no se ha realizado.

Este ejemplo ilustra nuevamente: el beneficio adicional inicialmente ilusorio de los medicamentos huérfanos es a menudo insostenible si se examina más de cerca. «Tendría sentido en el futuro realizar una evaluación completa de dichos medicamentos desde el principio», dijo Thomas Kaiser, Jefe de Evaluación de Medicamentos en IQWiG. © colina / aerzteblatt.de